新藥研發(fā)是一場漫長、高昂且充滿不確定性的征途，其起點——尋找和確證新的藥物靶點，往往決定了最終的成敗。在海量的生物醫(yī)學數(shù)據(jù)和瞬息萬變的科研進展面前，即便是資深的科學家也難以憑一己之力系統(tǒng)整合所有信息。面對這一挑戰(zhàn)，人工智能（AI）正從單一的分析工具，進化為能夠模擬專家思維、自主探索并提出科學假說的“虛擬科學家”。
7月28日，在上海世界人工智能大會（WAIC）的“人工智能醫(yī)藥研發(fā)：新模式與新機遇生態(tài)論壇”上，臨港實驗室聯(lián)合上海交通大學、復(fù)旦大學等多家研究機構(gòu)，正式發(fā)布了其研發(fā)的國際首個專注于靶標發(fā)現(xiàn)與臨床轉(zhuǎn)化價值評估的多智能體虛擬疾病學家系統(tǒng)——“元生”（OriGene）。該系統(tǒng)旨在破解新靶點發(fā)現(xiàn)中面臨的效率瓶頸與知識整合難題，探索一條由AI驅(qū)動的自動化、規(guī)模化靶點發(fā)現(xiàn)新范式。
虛擬疾病生物學家系統(tǒng)“元生”發(fā)布現(xiàn)場。攝影：季敬杰
“元生”系統(tǒng)研發(fā)負責人、上海交通大學助理教授、臨港實驗室的鄭雙佳表示：“一個理想的靶標發(fā)現(xiàn)，不僅需要我們系統(tǒng)性地去整合臨床需求、基礎(chǔ)生物學、藥物科學，還需要一些非科學因素，如市場競爭格局等信息，才能最終找到一個好的靶標。”傳統(tǒng)模式下，這些信息分散且復(fù)雜，難以高效整合，而現(xiàn)有的AI工具多為單一尺度分析，不同工具得出的假說甚至會相互矛盾。
為解決這一痛點，“元生”系統(tǒng)采用了多智能體協(xié)同工作的架構(gòu)。這類似于組建一個跨學科的“科研攻關(guān)小組”。當系統(tǒng)接收到一個研究任務(wù)，例如“尋找與肝癌耐藥性相關(guān)的新靶點”，其內(nèi)部的“規(guī)劃智能體”會首先將這個復(fù)雜問題拆解為一系列子任務(wù)，隨后分配給不同的“工具調(diào)用智能體”，令其自動化地檢索文獻、分析基因數(shù)據(jù)、調(diào)用專業(yè)數(shù)據(jù)庫。
值得注意的是，該系統(tǒng)還引入了“批判智能體”和自我迭代機制。鄭雙佳介紹說：“如果最后我們生成的假說不過關(guān)，我們的批判智能體還會‘教育’規(guī)劃智能體，說你這個回答并不是很專業(yè)，讓這個規(guī)劃智能體好好學習，重新調(diào)整。” 這種設(shè)計讓系統(tǒng)能夠通過不斷地“反思”與“試錯”進行自我優(yōu)化，持續(xù)學習。測試表明，AI智能體的反思輪次越多，其性能也隨之提升，展現(xiàn)出無限成長的潛力。
為了讓“虛擬疾病學家”具備真正的專家級能力，“元生”系統(tǒng)的背后是龐大的知識庫與強大的專業(yè)模型。它接入了實時更新的文獻與專利情報庫，并整合了超過600種生物醫(yī)學領(lǐng)域的專業(yè)工具與數(shù)據(jù)庫。此外，該系統(tǒng)還內(nèi)置了臨港實驗室自主研發(fā)的多組學大模型“BrainCopilot”，使其具備了超越文獻本身的深度推理能力。在與人類科學家的對比測試中，“元生”系統(tǒng)的表現(xiàn)已能達到有一定工作經(jīng)驗的博士級別疾病生物學家的水平。
在與復(fù)旦大學附屬中山醫(yī)院的合作中，該系統(tǒng)在兩個真實的腫瘤研究案例中展現(xiàn)了其潛力。在肝癌研究中，“元生”自主完成了從數(shù)據(jù)挖掘到機制分析的全鏈條工作，首次鎖定一個名為GPR160的“孤兒受體”為潛在新靶點，并發(fā)現(xiàn)其不僅能直接抑制腫瘤，還能激活T細胞免疫應(yīng)答，揭示了“直接殺傷+免疫調(diào)節(jié)”的雙重機制。
在結(jié)直腸癌研究中，系統(tǒng)則從眾多候選中篩選出ARG2作為新靶點，并自主設(shè)計了相應(yīng)的環(huán)肽分子作為驗證工具。這種從數(shù)據(jù)到假說、再到初步驗證方案的全流程自主涌現(xiàn)能力，為AI驅(qū)動的藥物發(fā)現(xiàn)提供了有力的科學閉環(huán)證據(jù)。
深勢科技聯(lián)合創(chuàng)始人、CEO孫偉杰認為，AI for Science（AI賦能科學）已經(jīng)歷了四個發(fā)展階段：從深度學習作為數(shù)學建模方法，到通過預(yù)訓練模型解決蛋白質(zhì)、基因等問題，再到大語言模型提升文獻數(shù)據(jù)利用效率，現(xiàn)在正進入以多智能體為代表的第四階段。“AI不僅只是工具，而是可能真的變成人類的科研助手。”
鄭雙佳告訴澎湃科技，利用臨港實驗室的算力和數(shù)據(jù)優(yōu)勢，“元生”系統(tǒng)的開發(fā)比較順利，從今年2月份開始，到6月份基本完成開發(fā)，團隊人數(shù)約30人。系統(tǒng)的相關(guān)算法已經(jīng)開源，平臺也已部署到實驗室內(nèi)部，并通過申請使用的方式向外界免費開放使用。他表示，雖然目前沒有商業(yè)化打算，但由于“元生”系統(tǒng)接入了收費的工具與數(shù)據(jù)庫，在未來可能會有相關(guān)計劃。
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